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अमेरिकी नियामकों ने हीमोफिलिया के लिए 3.5 मिलियन डॉलर की दवा को मंजूरी दी है, जिससे यह दुनिया की सबसे महंगी दवा बन गई है।
सीएसएल बेहरिंग की हीमोफिलिया बी जीन थेरेपी रोगी को नियमित उपचार से मुक्त कर सकती है लेकिन एक खुराक की कीमत $3.5 मिलियन होगी।
एक अध्ययन के अनुसार, सीएसएल बेहरिंग का हेमजेनिक्स, यदि एक बार प्रशासित किया जाए तो वर्ष के दौरान रक्तस्राव की घटनाओं को 54 प्रतिशत तक कम कर सकता है।
ब्लूमबर्ग की एक रिपोर्ट में कहा गया है कि दवा 94 प्रतिशत रोगियों को फैक्टर IX के समय लेने वाले और महंगे संक्रमण से प्रतिस्थापित करेगी, जो वर्तमान में संभावित घातक स्थिति को नियंत्रित करने के लिए उपयोग की जाती है।
बायोटेक्नोलॉजी निवेशक ब्रैड लोनकर ने कहा, “हालांकि कीमत उम्मीद से थोड़ी अधिक है, लेकिन मुझे लगता है कि इसके सफल होने का एक मौका है क्योंकि 1) मौजूदा दवाएं भी बहुत महंगी हैं और 2) हीमोफिलिया के मरीज लगातार रक्तस्राव के डर में रहते हैं।” और लोनकार इन्वेस्टमेंट्स के मुख्य कार्यकारी अधिकारी।
“एक जीन थेरेपी उत्पाद कुछ के लिए आकर्षक होगा,” लोनकर ने कहा।
अमेरिका में अधिकांश दवाओं की तरह, नए उपचार की अधिकांश लागत बीमाकर्ताओं द्वारा अदा की जाएगी – रोगी नहीं – निजी योजनाओं और सरकारी कार्यक्रमों सहित।
चिकित्सा उनके अंतर्निहित कारणों को ठीक करके कई विनाशकारी स्थितियों में नाटकीय रूप से सुधार कर सकती है। एजेंसी ने निर्दिष्ट नहीं किया कि उपचार कब तक काम करता है। लेकिन सीएसएल बेहरिंग ने कहा कि मरीजों को लाभ मिलना चाहिए – कम रक्तस्राव और बढ़े हुए थक्के के मामले में – सालों तक।
इससे पहले 2019 में, बच्चों के लिए नोवार्टिस एजी के ज़ोलगेन्स्मा को स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी के साथ स्वीकृत किया गया था, जिसकी कीमत $2.1 मिलियन थी। ब्लड डिसऑर्डर बीटा थैलेसीमिया के लिए ब्लूबर्ड बायो इंक का जिंटेग्लो इस साल 2.8 मिलियन डॉलर में आया।
हेमोफिलिया लगभग हमेशा पुरुषों पर हमला करता है और रक्त के थक्के के लिए आवश्यक प्रोटीन के लिए जीन में उत्परिवर्तन के कारण होता है। छोटे कट या खरोंच जानलेवा हो सकते हैं, और गंभीर रक्तस्राव को रोकने के लिए कई लोगों को सप्ताह में एक या अधिक बार उपचार की आवश्यकता होती है। अनुपचारित छोड़ दिया, स्थिति रक्तस्राव का कारण बन सकती है जो मस्तिष्क सहित जोड़ों और आंतरिक अंगों में फैल जाती है।
हेमजेनिक्स क्लॉटिंग प्रोटीन के लिए एक कार्यशील जीन को लीवर तक पहुंचाता है, जहां इसे बनाया जाता है।
एफडीए के अनुसार, हीमोफिलिया बी 40,000 लोगों में से लगभग 1 को प्रभावित करता है और लगभग 15% लोग इस बीमारी से पीड़ित हैं।
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